专家共识

• 口服中性磷酸盐溶液治疗低血磷性佝偻病/骨软化症的管理和使用专家共识

  莫小兰;邓后亮;崇静;张雅婷;舒蓉;叶美琳;曾水月;钟秀秀;谢国权;陈孝;伍俊妍;陈泽彬;李亦蕾;郑萍;黎小妍;陈攀;方瑞;叶卫军;喻珊珊;曾春华;刘丽;梁立阳;苏喆;郑志华;

  低血磷性佝偻病/骨软化症是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多，引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性疾病，被纳入我国《第一批罕见病目录》。低血磷性佝偻病/骨软化症患者药物治疗主要是以口服中性磷酸盐溶液为主的传统治疗。然而，由于药物可及性差，医务人员对该疾病的认识和重视程度不高等原因，造成部分患者得不到长期正规的治疗。为保障罕见病患者用药安全、有效，特制订本专家共识，规范口服中性磷酸盐的组织与管理、采购、储存、处方开具和调剂、使用、药学监护等内容，以期为广大医疗机构管理和使用口服中性磷酸盐提供参考，也为其临床应用提供全面的药学服务和指导。

  2025年02期 v.35 81-86页 [查看摘要][在线阅读][下载 1068K]
  

论著

• 基于HPLC-QAMS技术联合化学计量学的正元胶囊质量评价

  张单丽;蒋赟;余万冰;郭磊;王海燕;

  目的 采用高效液相色谱-一测多评（HPLC-QAMS）法检测正元胶囊中8种成分含量，并联合化学计量学对正元胶囊质量进行综合评价。方法 以Agilent Zorbax C_(18)柱为色谱柱，乙腈-0.2%磷酸为流动相，同时测定12批正元胶囊中朝藿定C、淫羊藿苷、宝藿苷Ⅰ、红景天苷、女贞苷、特女贞苷、白术内酯Ⅲ和白术内酯Ⅰ的含量，采用统计学软件对12批样品进行差异分析。结果 8种成分线性范围分别为4.81～120.25、2.95～73.75、1.59～39.75、0.62～15.50、1.16～29.00、2.35～58.75、0.29～7.25和0.13～3.25μg·m L~(-1)(r>0.999），平均加样回收率为96.93%～100.19%(RSD≤1.70%,n=9）。统计学分析显示12批样品聚为3类，批次间呈现一定差异；VIP分析筛选出朝藿定C、淫羊藿苷、特女贞苷和白术内酯Ⅲ是不同批次正元胶囊的差异标志物。结论 HPLC-QAMS技术联合化学计量学的方法可用于正元胶囊质量评价。

  2025年02期 v.35 87-92页 [查看摘要][在线阅读][下载 1186K]
  

• 樟脑硫洗剂中樟脑含量的研究

  蔡素芬;黄久遂;孙昌洁;张韫琪;

  目的 建立气相色谱法测定樟脑硫洗剂中樟脑的含量。方法 使用DB-624毛细管柱（30 mm×0.53 mm,3.0μm）为色谱柱，FID检测器，载气：N_2，流速1 m L·min~(-1)，进样口温度250℃；检测器温度250℃；分流比20∶1；进样体积1μL，程序升温（90℃维持1 min，以10℃·min~(-1)升至180℃，维持5 min，再以10℃·min~(-1)升至220℃，保持5 min）。结果 樟脑在0.248 9～0.746 6 mg·m L~(-1)范围内呈良好的线性关系（r=0.999 7）。平均回收率为99.2%,RSD=1.07%。结论 该方法专属性好，结果准确，可用于樟脑硫洗剂中樟脑的含量测定。

  2025年02期 v.35 93-95页 [查看摘要][在线阅读][下载 1089K]
  

• VEGFR2抑制剂的虚拟筛选、分子动力学模拟及活性验证

  王培莉;杨娟;曾宣;蒯振彧;

  目的 运用计算机辅助药物设计技术，将中药小分子化合物与血管内皮生长因子受体2(Vascular Endothelial Growth Factor Receptor2,VEGFR2）进行虚拟筛选。方法 使用Discovery Studio 2023软件的对蛋白进行模型评估，运用虚拟筛选技术进行高通量筛选和精准筛选，并对筛选出的中药化合物分子进行ADMET性质预测，并对优选化合物进行体外活性测试，利用分子对接分析化合物与VEGFR2蛋白的相互作用模式，并对最优化合物进行分子动力学模拟。结果 筛选出9个与VEGFR2蛋白具有高结合能力的化合物，其中苦参酚E、新乌拉尔醇和败酱苷B对VEGFR2蛋白有较强的亲和作用，K_d值分别为21、10、和25μmol·L~(-1)，抗肿瘤实验表明新乌拉尔醇对人胃癌细胞SGC7901的抑制活性优于5-氟尿嘧啶，并与VEGFR2蛋白之间形成了多个氢键的结合模式，动力学模拟显示新乌拉尔醇与VEGFR2蛋白结合牢固。结论 筛选得到的新乌拉尔醇具有作为VEGFR2蛋白小分子抑制剂的潜力，为新型VEGFR2抑制剂的发现提供参考。

  2025年02期 v.35 96-102页 [查看摘要][在线阅读][下载 1983K]
  

• 基于OpenFDA数据库对拉莫三嗪不良事件的信号挖掘与分析

  范北辰;朱秀清;温耀祺;戴丽静;陈玉清;温预关;

  目的 基于美国食品药品监督管理局公共数据开放项目（OpenFDA）数据库对拉莫三嗪的不良事件进行分析，为临床安全合理用药提供参考。方法 利用OpenFDA数据库检索拉莫三嗪自2004年至今的不良事件报告，采用报告比值比法（ROR）和经验贝叶斯几何平均数（EBGM）进行信号挖掘。按药物不良事件术语集的首选术语（PT）和系统器官分类（SOC）对报告例数居前100位不良事件的风险信号进行统计和分析。结果 共检索到拉莫三嗪相关不良事件报告113 567份，挖掘到涉及5类SOC的48项有效信号，其中20项为药品说明书中未记录的不良反应信号。结论 通过OpenFDA对拉莫三嗪的不良事件进行数据挖掘，有助于发现潜在的不良反应风险信号，应对药品说明书未提及的不良反应引起重视，为临床合理用药提供参考依据。

  2025年02期 v.35 103-107页 [查看摘要][在线阅读][下载 1075K]
  

• 基于FAERS数据库儿童应用孟鲁司特的不良事件信号挖掘与分析

  杨泽平;劳楚瑜;陈景秀;陈杰;

  目的 分析探究孟鲁司特在儿童患者中潜在的不良事件，为临床合理安全用药提供参考。方法 收集建库起至2024年第1季度美国食品和药物管理局不良事件报告系统（FAERS）数据库中的儿童使用孟鲁司特相关药品不良事件（ADE）报告，采用《国际医学用语词典》（MedDRA）26.1的系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）对挖掘出的不良反应事件（ADE）报告进行归纳、分析，利用报告比值比法（ROR）及英国药品和保健品管理局的综合标准法（MHRA）筛选有效信号。结果 从FAERS数据库中筛选出以孟鲁司特为首要怀疑药物的儿童使用报告共6 076份，6～14岁发生不良反应的比例最高，占比50.46%，且男性患儿发生不良反应的比例（59.68%）高于女性患儿（38.03%），共挖掘出231个PT信号，涉及20种SOC，其中精神病类和各类神经系统疾病合计累计例次报告占比88.78%，发生频次较高的攻击、焦虑、异常行为、抑郁等均为孟鲁司特说明书收录的ADE，也挖掘出部分说明书未收录的ADE，如感觉超负荷，夜间恐惧、分离焦虑障碍等。结论 由于不良事件风险增加和需要监测，不建议使用孟鲁司特作为首选治疗的替代药物，超适应证用药更应谨慎，保留其用于对替代疗法应答不足或不耐受的患者，且使用前需考虑获益是否超过发生不良反应的风险。迫切需要进一步开展流行病学研究，以量化管理风险。

  2025年02期 v.35 108-113页 [查看摘要][在线阅读][下载 1096K]
  

超说明书用药专栏

• 基于信息系统探索肿瘤专科超说明书用药管理

  潘莹;魏雪;刘澍;何荣;李晓燕;刘韬;

  目的 基于信息系统探索肿瘤专科超说明书用药管理的新模式。方法 在超说明书用药管理前、中、后各个关键环节引入信息化技术，利用不同的信息模块规范用药前流程、实现用药中审核、完善用药后的监管。结果 初步建立肿瘤专科抗肿瘤药物超说明书用药全程化、闭环管理新模式，管理效率提高，抗肿瘤药物超说明书用药的处方行为与不合理超说明书用药下降。结论 引入信息化的新管理模式有助于规范抗肿瘤药物超说明书用药行为，提升合理用药水平。

  2025年02期 v.35 114-117页 [查看摘要][在线阅读][下载 1073K]
  

临床药学

• 仿制药与原研药对急性冠脉综合征患者的疗效和经济性影响研究

  张惠君;刘惠强;劳淑贞;李伟杰;黄洁;李嘉聆;王衍洪;

  目的 通过对急性冠脉综合征患者使用仿制药与原研药情况进行对比分析，旨在探讨ACS患者使用仿制药与原研药的有效性和经济性影响。方法 回顾性收集2019年1月～2023年10月于某院心内科门诊就诊的ACS患者的临床资料，共筛选出135例患者，按ACS二级预防用药分类分为3组，血压组（n=56）、心率组（n=49）和血脂组（n=30），统计患者使用原研药6个月与换用仿制药后6个月的临床治疗效果、有效率、药物经济学评价等指标。结果 对血压组、血脂组和心率组分别使用原研药和仿制药后所得的治疗效果进行比较，仿制药治疗效果与原研药接近，差异均无统计学意义（P>0.05）。血压组与心率组在换药前后临床有效率结果一致，血脂组在使用原研药期间有效率为96.67%(29/30)，换用仿制药后有效率为93.33%(28/30)，差异无统计学意义（P>0.05）。3组患者由原研药转用仿制药后C、C/E均明显低于换药前，△C/△E为正数，换药后的用药方案更具经济性。敏感性分析结果显示转用仿制药后的用药方案依然更具经济性。结论 ACS二级预防用药中降压药物、调脂药物、控制心率药物在原研药和仿制药的比较中显示出有效性相当，而在药物经济性上仿制药显示出绝对的优势。

  2025年02期 v.35 118-122页 [查看摘要][在线阅读][下载 1054K]
  

• 1例非HIV肺孢子菌肺炎是否需要糖皮质激素辅助治疗的病例分析

  刘菊媚;陈杰;刘惠霞;熊锋;廖晗;陈文露;赖剑峰;魏洁;

  目的 探讨非人类免疫缺陷病毒（Human Immunodeficiency Virus,HIV）的肺孢子菌肺炎（pneumocystis pneumonia,PJP）是否需要糖皮质激素辅助治疗。方法 通过系统性地回顾文献，对1例非霍奇金淋巴瘤合并PJP的患者是否需要糖皮质激素辅助治疗进行分析讨论。结果 通过分析讨论，对于非HIV PJP患者，如果呼吸室内空气时动脉血气检测显示血氧分压（PaO_2）<70 mm Hg或肺泡-动脉（肺泡动脉，A-a）氧梯度≥35 mm Hg，或者脉搏血氧测定显示低氧血症（如呼吸室内空气时血氧饱和度<92%），建议给予糖皮质激素治疗，而结合患者的病情，使用糖皮质激素辅助治疗是合理的。结论 对于非HIV的中至重度PJP患者，应根据氧合情况进行判断是否需要辅助使用糖皮质激素治疗。

  2025年02期 v.35 123-126页 [查看摘要][在线阅读][下载 1056K]
  

• 数智化质控系统在药物临床试验中的设计探索

  卢慧勤;刘祖玫;陈燕;连万民;余秋钿;

  目的 探索数智化质控在药物临床试验中的应用设计思路，以提升药物临床试验的质量和效率。方法 根据广东省某医院过往的远程监察稽查系统使用经验，针对药物临床试验质控特点，分析了数智化质控框架在药物临床试验全流程中的相关需求，总结了数据框架及功能模块需要纳入的设计考量，并归纳了系统性能及安全维度的评价指标，设计了集成人工智能、大数据分析和云计算等技术的的数智化质控框架。结果 数智化质控系统可显著提高临床试验的数据准确性和完整性，提升药物临床试验效率，增强对临床试验的实时监控能力，确保试验的合规性和安全性。此外，该框架可优化资源分配，缩短试验周期，降低整体成本。结论 数智化为药物临床试验的质控提供了新的视角和方法论，对推动生物医药产业的数智化转型具有重要意义。

  2025年02期 v.35 127-131页 [查看摘要][在线阅读][下载 1123K]
  

• 多部门协同管理在优化病区退药处置工作的应用研究

  胡和立;陈伟;罗嘉诚;张澈;马婧;

  目的 探讨多部门协同管理（MDT）在优化病区退药处置工作的应用效果，为规范住院病区退药处置与管理提供循证依据。方法 选取2023年7～12月某院住院病区退药处置工作为研究对象。其中，2023年7～9月为对照组，2023年10～12月为试验组。通过建立多部门协同管理，由医务部规范医嘱行为，护理部重整规范退药工作，后勤部定时集中转运退药，药学部制定退药规范并对医护勤人员进行规范退药培训，比较实施多部门协同管理前后住院病区退药处置工作相关指标的变化。结果 从整体上看，实施多部门协同管理后，退药处置流程得到了优化和改善，药师每日退药时间减少59.39 min、工作打断次数减少11.58次，每日退药工勤人数减少2.76人，病区退药率下降1.29%。结论 通过建立MDT，有效改善了住院部退药问题，提高了住院病区退药处置效率，为医院提供了一种高效且规范的退药管理模式以及高质量药学服务。

  2025年02期 v.35 132-135页 [查看摘要][在线阅读][下载 1119K]
  

药学进展

• 纳米粒给药系统的评价方法及毒性研究进展

  彭世立;郭健敏;段小群;杨威;

  纳米粒给药系统（Nanoparticle Drug Delivery System,NDDS）因其独特的尺寸效应、可调控的表面特性和优良的生物相容性，在药物递送领域显示出巨大的应用潜力。本文综述了NDDS的常用制备方法、表征手段、质量评价及毒性研究进展。但纳米粒（Nanoparticles,NPs）也存在一定的毒性和不良反应，文中探讨了NPs在肝脏、肾脏、肺部及生殖系统中的毒性表现及机制，分析了NPs种类、粒径大小、表面修饰等因素对毒性的影响。尽管纳米粒给药系统在药物输送中的前景广阔，但仍需进一步优化制备工艺并深入评估其安全性以应用于临床。

  2025年02期 v.35 136-139页 [查看摘要][在线阅读][下载 1046K]
  

• 霉酚酸治疗药物监测在系统性红斑狼疮患者中的研究进展

  张璐;刘燕;陈攀;王丽;

  近年来，以霉酚酸酯为基础的免疫抑制方案被推荐用于系统性红斑狼疮（SLE）以及累及肾脏时的诱导和维持治疗。然而，迄今为止尚未提出关于监测霉酚酸（MPA）血浆浓度的建议。治疗药物监测（TDM）是确保最佳剂量的实用工具。目前已有研究开展了MPA暴露与SLE患者人群临床结局的相关性的探索。因此，本综述的目的是介绍接受MMF治疗的SLE患者的TDM研究，并比较其在不同种族、不同年龄的结果，分析可用于预测临床结局的MPA药代动力学参数及目标阈值。根据SLE的TDM研究得出的结论，可以认为30～45μg·h·m L~(-1)的MPA浓度-时间曲线下面积阈值可能与有利的治疗结局相关。此外，大多数分析研究表明，在接受MMF治疗的患者中，谷浓度与浓度-时间曲线下面积之间的相关性相对较好，3μg·m L~(-1)的阈值可能被推荐为高加索人群的目标谷值。而中国儿童SLE患者，所需的目标C_0阈值可能更低（1～2μg·m L~(-1)）。

  2025年02期 v.35 140-145页 [查看摘要][在线阅读][下载 1088K]
  

• 麦冬多糖提取分离及结构鉴定方法研究进展

  张玉;张妍;洪挺;杨毅生;

  麦冬是一种传统的中药材，在中国分布广泛、资源丰富、应用广泛。麦冬中含有多种有效成分，其中多糖类成分具有降血糖、抗氧化、抗肿瘤、抗炎、抗衰老等多种药理作用。现就麦冬多糖的提取、分离、纯化、结构表征方法进行总结，以期为麦冬多糖深入研究与开发提供参考。

  2025年02期 v.35 146-154页 [查看摘要][在线阅读][下载 1190K]
  

• 细胞治疗相关政策法规与产品化进展

  李智鹏;许镇;彭亮;谢婵;

  近几十年来，由于在攻克疑难危重疾病上的巨大潜能，包括干细胞、免疫细胞及体细胞等在内的新型细胞治疗迎来了高速发展。但因细胞治疗存在安全性及伦理性等问题，给监管部门带来了巨大的挑战，从而限制了其转化应用。与欧盟、美国、日本及韩国等发达国家和地区相比，我国细胞治疗在产品转化应用上存在明显差距。因此，本文就我国细胞治疗政策的发展历程及各国细胞治疗产品的法律框架、上市流程及已上市产品进行综述，为我国细胞治疗的发展提供参考。

  2025年02期 v.35 155-160页 [查看摘要][在线阅读][下载 1323K]
  
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